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GIST, 새로운 신경병증성 통증 치료제 개발
… 통증 완화 효과 높이고 부작용은 줄여
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생명과학부 김용철 교수 연구팀, 통증 유발 수용체 ‘P2X3R’ 저해하는 길항제 
개발… 최대 65% 통증 완화 효과 보이는 한편 미각 상실과 같은 부작용은 낮춰
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현재까지 밝혀진 바와 다른 P2X3R과 약물의 결합모드 최초 확인함으로써 향후 관련 
연구에 큰 기여 기대”, 국제학술지 《Journal of Medicinal Chemistry》게재
 ‘신경병증성 통증’은 신경계 이상에 의해 발생하여 만성적인 통증을 
동반한 우울증, 수면장애, 불안과 같은 삶의 질 저하를 초래한다.
  ∘ 증상 완화를 위해 통증 관련 신경전달물질의 분비를 감소시키는 가바
펜틴* 등 항경련제와 같은 약물을 사용하고 있으나 통증 감소 효과가 
낮고 어지러움 및 위장 장애를 유발할 수 있어 차세대 신약 개발이 
필요한 실정이다.
    가바펜틴(gabapentin): 시냅스 막의 전위 의존성 칼슘 채널(VSCCs)에 결합하여 
신경 말단의 칼슘 유입을 억제하고 노르에피네프린(norepinephrine) 등의 통증 관
련 신경전달물질의 분비를 감소시키는 약물이다.
□ 광주과학기술원(GIST, 총장 임기철)은 생명과학부 김용철 교수 연구팀이 
새로운 신경병증성 통증 치료제의 실마리가 될 ‘P2X3R* 길항제
(antagonist)’를 개발했다고 밝혔다. 
   P2X3R(P2X3 receptor): P2X3 수용체. 신경계에서 통증 신호전달을 담당하는 
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ATP 활성 이온 채널 수용체이다.
  ∘ 말초조직의 신호를 뇌로 전달하는 감각신경에는 신호전달 수용체인 
‘P2X3R’ 이 발현되어 있는데 ‘P2X3R’을 통한 신호전달이 과도
하게 활성화되면 신경병증성 통증을 유발하게 된다.
□ 이 점에 착안한 연구팀은 P2X3R의 활성을 저해함으로써 신경병증성 
통증을 치료할 수 있는 약물을 개발한다는 목표를 수립하여 트라이아
졸로피리미딘 코어 스켈레톤*을 기반으로 최적화된 화합물의 설계 및 
합성을 통해 P2X3R의 활성도를 낮추는 길항제를 개발하는 데 성공
다.
   * 트라이아졸로피리미딘 코어 스켈레톤(Triazolopyrimidine core skeleton): 합성
의 기준이 되는 구조로 이를 이용해 다양한 잔기가 도입된 유도체를 합성한다.
  ∘ 이 길항제는 55 nM (나노몰) 수준의 매우 낮은 농도에서도 P2X3R의 
활성을 강력하게 억제하였고, 다른 P2XR 서브타입*에 비해 P2X3R에 
대해 높은 선택성을 보여 미각 상실과 같은 부작용을 낮출 수 있음이 
확인되었다.
    * P2XR 서브타입(Subtype) : ATP 활성 P2X 이온 채널 수용체들을 말하며, P2X1, 
P2X2, P2X2/3, P2X3, P2X4, P2X7 수용체에 대해 활성이 평가되었다.
□ 연구팀은 해당 약물을 신경병증성 통증 동물 모델(SNL-유도 신경병증
성 통증 쥐)의 척수강 안으로 투여했을 때 증가된 통증 역치값과 함께 
통증이 완화되는 것을 확인하였고, 최대 65%의 통증 완화 효과를 보였
다.
  ∘ 특히 연구팀은 저온전자현미경(Cryo-EM)을 통해 해당 약물이 P2X3R
의 알로스테릭 자리*에 선택적으로 결합하고 수용체의 탈민감화 상태* 
안정화를 유도하여 P2X3R 활성을 저해하는 결합모드를 확인하였다.
    * 알로스테릭 자리(Allosteric site): P2X3R에서 ATP가 결합하는 활성 자리(active 
site)가 아닌 부위를 말한다.
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    * 탈민감화 상태(Desensitized state): 작용제(P2X3R 의 경우 ATP)가 채널에 결합
했지만 통로가 개방되지 않는 상태이다.
□ 생명과학부 김용철 교수는 “이번 연구를 통해 현재 사용되는 신경병
증성 통증 치료제를 보완할 신약 개발의 선도화합물로서 효과적으로 
P2X3R의 활성도를 낮추는 길항제를 개발하는 데 성공했다”며, “연구
팀은 저온전자현미경 연구를 통해 기존의 P2X3R 저해약물과는 다른 
결합 위치에서 효능을 나타냄을 최초로 확인함으로써 앞으로 P2X3R 
관련 연구에 큰 도움이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.
□ 이번 연구는 GIST 생명과학부 김용철·진미선 교수와 전남대학교 의학
과 윤명하 교수의 지도를 받아 GIST 김가람 박사과정생과 김수빈 박사
가 공동으로 수행하였으며, 과학기술정보통신부 한국연구재단 과제와 
한국화학연구원 과제의 지원을 받았다. 연구 성과는 의약화학 분야의 
권위 있는 국제학술지 《저널 오브 메디시널 케미스트리(Journal of 
Medicinal Chemistry)》에 2024년 8월 5일 온라인 게재됐다.  <끝>
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용 어 설 명
1. P2X3R (P2X3 receptor)
 ○ P2X3 수용체. 신경계에서 통증 신호전달을 담당하는 ATP 활성 이온 채널 
수용체이다.
2. 트라이아졸로피리미딘 코어 스켈레톤 (Triazolopyrimidine core skeleton)
 ○ 합성의 기준이 되는 구조로 이를 이용해 다양한 잔기가 도입된 유도체를 
합성한다.
3. P2XR 서브타입 (Subtype)
 ○ ATP 활성 P2X 이온 채널 수용체들을 말하며, P2X1, P2X2, P2X2/3, P2X3, 
P2X4, P2X7 수용체에 대해 활성이 평가되었다.
4. 알로스테릭 자리 (Allosteric site)
 ○ P2X3R에서 ATP가 결합하는 활성 자리(active site)가 아닌 부위를 말한다.
5. 탈민감화 상태 (Desensitized state)
 ○ 작용제(P2X3R 의 경우 ATP)가 채널에 결합했지만 통로가 개방되지 않는 
상태이다.
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사 진 설 명
▲ (왼쪽부터) GIST 생명과학부 김용철 교수·진미선 교수, 전남대학교 의
학과 윤명하 교수, GIST 생명과학부 김가람 박사과정생·김수빈 박사
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그 림 설 명
[그림1] 신경병증성 통증 모델에서 확인된 신규 길항제의 통증 완화 효과. 그림
(A)는 각 실험군의 통증 역치값을 측정한 것이며 대조군과 비교하여 현
재 개발 중인 길항제 약물인 BLU-5937, 신규 길항제인 26a 투여군에서 
통증이 완화됨을 확인함. 그림(B)는 최대 통증 완화효과를 나타낸 결과. 
[그림2] 저온전자현미경(Cryo-EM) 분석 결과. 그림(A)는 신규 길항제 26a의 
결합모드를 나타낸 것이며 신규 길항제 세 분자가 대칭적으로 동종 
삼량체인 P2X3R의 알로스테릭 자리에 결합함을 확인함. 그림(B)는 
이온 전도 경로(red <1.3 Å, green 1.3-2.0Å, and blue >2.0Å)를 
그림(C)는 다양한 P2X3 수용체 상태들과의 기공 반경 비교를 나타내며 
신규 길항제가 이전에 보고된 탈민감화 상태와 유사한 형태를 
채택하여 이온 전도도를 제한하거나 완전히 차단하는 것을 확인함.
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논문의 주요 정보
1. 논문명, 저자정보 
 - 저널명: Journal of Medicinal Chemistry, 2023년 IF. 6.8
 - 논문명: Discovery of Triazolopyrimidine Derivatives as Selective P2X3 
Receptor Antagonists Binding to an Unprecedented Allosteric 
Site as Evidenced by Cryo-Electron Microscopy
 - 저자 정보: Ga-Ram Kim (공동 제1저자, GIST), Subin Kim (공동 
제1저자, GIST), Yeo-Ok Kim, Xuehao Han, Jessica Nagel, 
Jihyun Kim, Dahin Irene Song, Christa E. Müller, Myung-Ha 
Yoon (공동 교신저자, 전남대), Mi Sun Jin (공동 교신저자, 
지스트), Yong-Chul Kim (공동 교신저자, GIST)